Les maladies génétiques sont rares et demandent beaucoup de recherche afin de trouver une solution pour guérir ou du moins soulager les patients. Zoom sur la biothérapie, un traitement innovant au service des malades :
La biothérapie, définition
La biothérapie a été développée parce que la pharmacologie traditionnelle ne répondait pas aux besoins des personnes atteintes de maladies génétiques rares. Ces maladies que l’on a pensé très longtemps incurables peuvent aujourd’hui être traitées grâce à des procédés récents et innovants. Il s’agit de la thérapie génique et de la thérapie cellulaire :
La thérapie génique
La thérapie génique comme son nom l’indique consiste à insérer dans les cellules du patient un gène fonctionnel à la place du gène déficient. Ce gène-médicament va enclencher une production de la protéine qui lui manquait et qui causait sa maladie. Cette thérapie d’un nouveau genre permet de traiter certaines maladies génétiques rares du sang ou du cerveau.
La thérapie cellulaire
La thérapie cellulaire, elle, se focalise sur les organes. Elle a pour but de le régénérer via une greffe de cellules. Ces cellules viennent du patient lui-même ou d’un donneur. Si elles viennent du patient, elles sont cultivées puis corrigées afin de lui transférer un gène sain. Il s’agit de cellules-souches qui se montrent efficaces pour traiter les personnes avec des faiblesses cardiaques ou des maladies génétiques du sang.
Pour en savoir plus sur la recherche en biothérapie rendez-vous ici : https://www.atlanticbiogmp.org/